Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą hydroksymocznika i erytropoetyny ad 6

Pacjenci mieli znaczący i utrzymujący się wzrost poziomu hemoglobiny i spadek liczby retikulocytów, który rozpoczął się około osiem tygodni po rozpoczęciu leczenia hydroksymocznikiem, ponownie sugerując zmniejszenie szybkości hemolizy. Po leczeniu wszyscy trzej pacjenci mieli znaczny spadek odsetka nieodwracalnie sierpowatych komórek na błonach krwi obwodowej, jak również wydłużenie czasu przeżycia endogennych krwinek czerwonych znakowanych 51Cr (Tabela 1). W przypadku pacjentów i 2 krzywe przeżycia komórek czerwonych były dwufazowe. Jest bardzo prawdopodobne, że początkowy, szybki zanik reprezentował zniszczenie gęstych komórek, w tym nieodwracalnie sierpowato zabarwionych komórek, które nie zawierały hemoglobiny F. Ryc. Read more „Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą hydroksymocznika i erytropoetyny ad 6”

Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą hydroksymocznika i erytropoetyny ad 5

Ponieważ jest bardzo mało prawdopodobne, że erytropoetyna wpłynęła na mdłości in vivo lub in vitro bez wpływu na hemoglobinę F, nie przeprowadziliśmy pełnej baterii testów po zakończeniu badania z erytropoetyną i przed rozpoczęciem leczenia hydroksymocznikiem. Żaden z pacjentów nie miał znaczących zmian ani w poziomie hemoglobiny, ani w odsetku retikulocytów podczas lub po terapii erytropoetyną. Trzech pacjentów miało prawidłowy poziom żelaza i ferrytyny w surowicy, a u dwóch wystąpiło przeładowanie żelazem i stężenie ferrytyny powyżej 1000 .g na litr (Pacjent 2) i 580 .g na litr (Pacjent 4). Dlatego jest bardzo mało prawdopodobne, aby brak odpowiedzi na erytropoetynę u jakiegokolwiek pacjenta był spowodowany ograniczeniem dostępności żelaza. Wszyscy pacjenci mieli podwyższone poziomy erytropoetyny w surowicy przed rozpoczęciem leczenia, ale cztery miały wartości nieco niższe niż te, które były oczekiwane ze względu na stopień anemii – wyniki są zgodne z wcześniejszymi raportami. Read more „Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą hydroksymocznika i erytropoetyny ad 5”

Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą hydroksymocznika i erytropoetyny ad

Przeprowadziliśmy serię badań in vivo i in vitro u trzech pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, przed i po leczeniu wysokimi dawkami rekombinowanej erytropoetyny ludzkiej, doustnym hydroksymocznikiem i połączeniem tych dwóch środków. Dwóch innych pacjentów leczono samą erytropoetyną. Wyniki dostarczają mocnych dowodów, że hydroksymocznik, ale nie rekombinowana erytropoetyna, znacząco zmniejsza zarówno szybkość hemolizy, jak i wewnątrzkomórkową polimeryzację hemoglobiny S u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Metody
Pacjenci
Do badania włączono trzech pacjentów w Brigham i Szpital Kobiecy (Pacjenci 1, 2 i 3) oraz dwóch pacjentów w Szpitalu Johnsa Hopkinsa (pacjenci 4 i 5). Wszystkich pięciu pacjentów udokumentowano jako homozygotycznych pod względem anemii sierpowatej. Read more „Leczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą hydroksymocznika i erytropoetyny ad”

Aktywne włóknienie płuc do 17 lat po chemioterapii z Carmustine (BCNU) w dzieciństwie ad 5

Po pierwsze, przebieg w czasie jest wyjątkowy: nie jesteśmy świadomi żadnego zwłóknienia płuc związanego z lekiem, które można wykryć po raz pierwszy aż 17 lat po leczeniu. Po drugie, zwłóknienie płuc obserwowano u wszystkich badanych osób, które przeżyły długo. Nie zaobserwowaliśmy efektu dawki; tylko dwie osoby, które przeżyły długo, i troje spośród pacjentów zmarłych na zwłóknienie płuc otrzymały ponad 1500 mg na metr kwadratowy karmustyny. Jest prawdopodobne, że wszyscy pacjenci początkowo mają pewien stopień ostrego subklinicznego uszkodzenia płuc, co może prowadzić do trwałego zwłóknienia płuc. Na poparcie tej koncepcji Barker i in. Read more „Aktywne włóknienie płuc do 17 lat po chemioterapii z Carmustine (BCNU) w dzieciństwie ad 5”

Aktywne włóknienie płuc do 17 lat po chemioterapii z Carmustine (BCNU) w dzieciństwie cd

Pacjent 4 miał podwyższony poziom glutamylotransferazy gamma, prawdopodobnie z powodu leczenia karbamazepiną w leczeniu padaczki pooperacyjnej. Pacjent 7 miał podwyższony poziom gamma-glutamylotransferazy i aminotransferazy asparaginianowej. Badanie tomografii komputerowej wątroby wykazało cechy nacieku tłuszczowego, które mogły być związane z leczeniem karmustyną, ponieważ nie było innych znanych czynników ryzyka chorób wątroby. Testy przeciwciał przeciwjądrowych, czynnika reumatoidalnego, precypitatów ptasich i precypitatów płucnych u rolników były ujemne u wszystkich pacjentów. Stężenie enzymu konwertującego angiotensynę było prawidłowe, z wyjątkiem niewielkich wzrostów u pacjentów 4 i 8 (odpowiednio 57 i 58 jm na litr, zakres referencyjny 15 do 55 jm na litr). Read more „Aktywne włóknienie płuc do 17 lat po chemioterapii z Carmustine (BCNU) w dzieciństwie cd”